ALS新薬、厚労省検討会で承認へ
Japan’s health ministry panel gives greenlight to new ALS drug
A new drug for amyotrophic lateral sclerosis, or ALS, has cleared a major hurdle on its path toward being produced and marketed in Japan.
筋萎縮性側索硬化症（ALS）の新薬が、日本で製造・販売されるための大きなハードルをクリアした。
An expert panel at the health ministry on Monday gave the greenlight to tofersen, a drug developed by US pharmaceutical company Biogen. The decision is pending formal approval by the health ministry.
ALS is a neurological disorder that causes progressive muscle weakness. It is said to affect around 10,000 people in Japan.
Officials at the Japan arm of Biogen say the drug is for ALS patients with a mutation in a specific gene called “SOD1.” Approximately two percent of all ALS cases are said to be associated with such mutations.
Mutations in the SOD1 genes are thought to cause the creation of abnormal proteins, which scientists say lead to ALS symptoms. Tofersen was developed to prevent such harmful proteins from being produced.
Experts say Biogen’s drug will be the first ALS drug authorized for use in Japan that addresses an underlying cause of the disease.
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health ministry hɛlθ ˈmɪnɪstri 厚生労働省
panel ˈpænəl 委員会、専門家集団
greenlight ˈɡriːnˌlaɪt 承認する、許可する
ALS (amyotrophic lateral sclerosis) ˌeɪˌɛlˈɛs (ˌæmioʊˈtrəʊfɪk ˈlætərəl skləˈroʊsɪs) 筋萎縮性側索硬化症 (ALS)
hurdle ˈhɜːrdl 障害、ハードル
marketed ˈmɑːrkɪtɪd 市場に出される、販売される
expert panel ˈɛkspɜːrt ˈpænəl 専門家委員会
pharmaceutical ˌfɑːrməˈsuːtɪkəl 製薬の、薬学の
Biogen ˈbaɪoʊˌdʒɛn バイオジェン（製薬会社名）
formal approval ˈfɔːrməl əˈpruːvəl 公式承認
neurological disorder ˌnjʊrəˈlɒdʒɪkəl dɪsˈɔːrdər 神経障害
progressive muscle weakness prəˈɡrɛsɪv ˈmʌsl ˈwiːknɪs 進行性の筋力低下
mutation mjuːˈteɪʃən 突然変異
specific gene spəˈsɪfɪk ˈdʒiːn 特定の遺伝子
SOD1 ˈɛs oʊ ˈdiː wʌn SOD1（遺伝子名）
abnormal proteins æbˈnɔːrml ˈproʊtiːnz 異常なタンパク質
harmful proteins ˈhɑːrmfʊl ˈproʊtiːnz 有害なタンパク質
underlying cause ˌʌndərˈlaɪɪŋ kɔːz 根本的な原因
symptoms ˈsɪmptəmz 症状
authorized ˈɔːθəraɪzd 認可された
厚生労働省の専門家委員会は月曜日、米国の製薬会社バイオジェン社が開発したトファーセンにゴーサインを出した。この決定は厚生省による正式な承認待ちである。
ALSは進行性の筋力低下を引き起こす神経疾患である。日本では約1万人が罹患していると言われている。
バイオジェン社の日本法人によれば、この薬は「SOD1」と呼ばれる特定の遺伝子に変異を持つALS患者を対象としている。ALS患者の約2パーセントがこのような変異を持つと言われている。
SOD1遺伝子に変異があると、異常なタンパク質が作られ、それがALSの症状を引き起こすと考えられている。トファーセンは、このような有害なタンパク質が作られるのを防ぐために開発された。
専門家によれば、バイオジェン社の医薬品は、ALSの根本的な原因に対処する、日本で使用が許可された初めてのALS治療薬になるという。
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